Características

Tiempo

Normalmente, los Programas de Uso Compasivo (PUC) se inician tarde en el desarrollo de un medicamento para ‘servir de puente’ entre el final de la fase III del desarrollo, la aprobación normativa y el lanzamiento del medicamento (que puede ser de 1–2 años). Sin embargo un PUC puede empezar antes. Hay casos en los que un PUC empieza al final de la fase I.

Coste: ¿gratis o no?

Existen ambas posibilidades. En algunos países la compañía no puede cobrar por un medicamento de uso compasivo (por el contrario, la compañía necesita pagar por llevar a cabo el programa, para obtener la aprobación de los comités éticos etc. y por tanto decide no proponer el PUC). En otros países, es la compañía quien decide si cobra o no.

A menudo cuando la compañía no cobra, puede suscitar la crítica de que un PUC sea un intento de conquistar un mercado más amplio antes de obtener la autorización de comercialización, y la compañía puede ser acusada de utilizar el uso compasivo con una táctica comercial. Por otro lado, cuando una compañía cobra, se le critica por poner precio al uso compasivo.

Duración

Normalmente un PUC tiene autorización por un año y puede renovarse. Pero una solicitud de comercialización necesita ser preparada y enviada antes o después, ya que un PUC no puede durar eternamente. Si las autoridades reguladoras no tienen la información adecuada sobre los ensayos clínicos y la intención de enviar la solicitud de comercialización, pueden rechazar la petición de un PUC.

Ámbito

En resumen, los medicamentos que pueden beneficiarse de un PUC tienen por objeto tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad grave o rara cuando no se han satisfecho las necesidades médicas (no existe alternativa terapéutica) para algunos pacientes.

Datos sobre la eficacia y beneficio

No hay consenso sobre los datos de eficacia /beneficio como requisito previo para autorizar el uso compasivo. Como un PUC se lleva a cabo a la vez que los ensayos clínicos, y en particular los ensayos en fase III (cuyo propósito es demostrar la eficacia), no se dispone de todos los datos cuando se decide sobre un PUC. Por lo tanto se necesita que sea verosímil el beneficio para un grupo de pacientes, basado en ensayos anteriores.

Consentimiento informado

Cuando se recibe un tratamiento de uso compasivo, el paciente suele tener que leer y firmar el consentimiento que explica lo que se sabe y lo que no se sabe del medicamento, y que destaca la necesidad de informar sobre cualquier respuesta, tanto buena, mala, que ocurra al tomar el medicamento. La responsabilidad de la prescripción queda en manos del profesional sanitario. 

Tipo de PUC, procedimiento y tiempo de revisión para 7 Estados miembros

 

País	Autorización de importación	Pagador	Base legal
Francia	Se toma la autorización nominativa ATU como permiso de importación Cohorte ATU requiere permiso de importación	Hospital o seguridad social. Cubierto 100%	Code de la Santé Publique (Art. L.5121-12 and R.5121-68 to 76)
Dinamarca	Importado por farmacia	Copago hospital/paciente. Reembolso para los medicamentos aprobados	Lov om laegemidler no. 1180 as amended 17 June 2008
Alemania	Se necesita permiso de importación	Compañía	14 and 15 ArzneimittelGesetz Novelle
Italia	Se necesita aprobación por escrito del comité ético	Hospital o seguridad social.	Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996
Holanda	Se necesita permiso de importación	Paciente/compañía. No se suele reembolsar.	Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ
España	Necesita solicitar la  importación a la agencia nacional	Compañía	Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) and Real Decreto 223/2004 (Art. 28)
Reino Unido	Se necesita permiso de importación	Reembolso caso por caso, el precio se establece libremente	SI 1994 no. 3144

Adaptado de Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Cómo importar, quién paga, base legal para 7 Estados miembros

País	Autorización de importación	Pagador	Base legal
Francia	Se toma la autorización nominativa ATU como permiso de importación Cohorte ATU requiere permiso de importación	Hospital o seguridad social. Cubierto 100%	Code de la Santé Publique (Art. L.5121-12 and R.5121-68 to 76)
Dinamarca	Importado por farmacia	Copago hospital/paciente. Reembolso para los medicamentos aprobados	Lov om laegemidler no. 1180 as amended 17 June 2008
Alemania	Se necesita permiso de importación	Compañía	14 and 15 ArzneimittelGesetz Novelle
Italia	Se necesita aprobación por escrito del comité ético	Hospital o seguridad social.	Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996
Holanda	Se necesita permiso de importación	Paciente/compañía. No se suele reembolsar.	Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ
España	Necesita solicitar la  importación a la agencia nacional	Compañía	Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) and Real Decreto 223/2004 (Art. 28)
Reino Unido	Se necesita permiso de importación	Reembolso caso por caso, el precio se establece libremente	SI 1994 no. 3144

Adaptado de Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7